برای اولین بار ، دارو به جای اینکه به سادگی علائم آنها را برطرف کند ، بر ضخامت و عملکرد عضلات قلب در بیماران با شایعترین بیماری قلبی ارثی تأثیرگذار است. سارا صابری ، MD ، استادیار طب داخلی و متخصص قلب در مرکز قلب و عروق میشیگان پزشکی فرانکل گفت: “این اولین مطالعه است که تأثیر مطلوبی از یک دارو بر ساختار قلب و عملکرد آن در هر نوع کاردیومیوپاتی هیپرتروفیک را نشان می دهد.” صابری توضیح می دهد ، گزینه های فعلی ممکن است امروز به بیماران کمک کنند تا احساس بهتری داشته باشند ، اما به آنها کمک نمی کند که بیشتر زندگی کنند و همچنین از تجربه نارسایی قلبی در جاده جلوگیری نمی کنند. آنها همچنین هیچ یک از ناهنجاریهای ساختاری قلب را که بیماری را تعریف می کنند تحت تأثیر قرار نمی دهند: ضخامت عضله قلب ، سفتی ناشی از آن و ناهنجاری در سایر ساختارهای قلب. صابری گفت: “یک خلا بزرگ وجود دارد. HCM یک بیماری پیشرونده مزمن است که هنوز هم درمانی ندارد.” وی نتایج تحقیقات فرعی تیم خود EXPLORER-HCM CMR را در جلسات علمی انجمن قلب آمریکا 2020 که به طور همزمان در تیراژ منتشر شد ، ارائه داد. پرداختن به علت اصلی HCM ، در HCM ، پروتئین های حرکتی بیش از حد با یکدیگر تعامل دارند و باعث فشار بیش از حد عضله و سفتی عضله می شوند. دارویی که به طور خاص برای HCM طراحی شده است ، mavacamten ، در حال حاضر در انواع آزمایشات بالینی در حال مطالعه است. این بخشی از دسته جدیدی از داروها به نام بازدارنده های میوزین قلبی است. صابری توضیح می دهد که این دارو با جلوگیری از تعامل بیش از حد پروتئین به نام میوزین با سایر پروتئین های حرکتی ، کار می کند و سپس به عضله قلب فشار می آورد و به طور طبیعی آرام می شود. در کاهش انسداد جریان خون در قلب که می تواند همراه با بیماری باشد ، م effectiveثر است.